Аргентинские учёные открыли новый метод лечения спинальной мышечной атрофии, которая обычно приводит к нарушению работы мышц ног, а также головы и шеи.
СМА – наследственное заболевание, которое постепенно разрушает двигательные нейроны, влияя на такие функции, как речь, ходьба, дыхание и глотание.
Исследования проводили на клетках человека в лабораторной среде, а также на мышах. Следующим шагом станут клинические испытания на пациентах. Если эффективность нового метода подтвердится, то это намного удешевит лечение. Нынешний вариант очень дорогостоящий.
В основе открытия аргентинских учёных лежит давно известный препарат нусинерсен. Его разработал уругвайский учёный Адриан Крайнер. Он помогает замедлить развитие болезни. Исследователи из Аргентины решили сочетать его с вальпроевой кислотой. Её в настоящее время используют для лечения эпилепсии.
[Альберто Комблитт, директор Института молекулярной биологии]:
«Мы подробно изучили механизм и обнаружили, что в дополнение к лекарству, которое нашёл Крайнер, можно добавить другой препарат – вальпроевую кислоту. <…> Основываясь на исследованиях 25-летний давности, мы обнаружили новый механизм, который позволит нам разработать более эффективное лечение».
Если смешивать препарат с кислотой, то его расход значительно сокращается. Доза нусинерсена стоит 120 тысяч долларов. И таких в год нужно три. А вальпроевая кислота, наоборот, очень дешёвая.
Родители детей с диагнозом СМА надеются, что новое сочетание будет ещё эффективнее.
[Адольфо Гильон, отец девочки с диагнозом СМА]:
«Это большой шаг вперёд для всех. Важно, чтобы лечение внедрили во всём мире. Когда врачи начнут использовать этот добавочный препарат на пациентах, это будет бум».
В мире насчитывается около 300 тысяч больных спинальной мышечной атрофией.
Короткая ссылка на эту страницу:
